Vectori pentru terapia genică
Vectorii reprezintă mijloacele prin care materialul genetic terapeutic este transportat în celulele organismului. Deoarece ADN-ul nu poate intra singur în celule, este necesar un sistem de livrare eficient. În terapia genică, vectorii sunt aleși în funcție de siguranță, eficiență și de durata expresiei genelor introduse. Aceștia se împart în două categorii principale: vectori virali și vectori non-virali.
Vectorii virali sunt derivați din virusuri care, în mod natural, pot pătrunde în celulele umane și pot introduce material genetic. În cadrul terapiei genice, virusurile sunt modificate astfel încât să nu provoace boala, ci doar să transporte genele necesare. Adenovirusurile pot transporta cantități mari de ADN și oferă expresie genetică rapidă, dar de obicei pe termen scurt și pot declanșa reacții imune. Virusurile AAV sunt considerate foarte sigure și oferă expresie genetică de lungă durată, însă pot transporta doar fragmente mici de ADN. Lentivirusurile se integrează în genomul celulei gazdă, ceea ce permite obținerea unor modificări stabile și permanente, fiind des folosite în terapia genică ex vivo, cum este terapia CAR-T. Retrovirusurile sunt similare lentivirusurilor, dar există riscul de inserare în zone sensibile ale genomului, ceea ce necesită control atent.
Pe de altă parte, vectorii non-virali sunt sisteme de transport care nu folosesc virusuri și sunt de obicei mai siguri, dar mai puțin eficienți în introducerea genelor în celule. Plasmidele de ADN sunt ușor de produs și foarte sigure, însă expresia genei este în general temporară. Liposomii și nanoparticulele lipidice protejează materialul genetic și îl ajută să pătrundă în celule, aceste tehnologii fiind utilizate inclusiv în unele vaccinuri de generație nouă. Nanoparticulele polimerice